1 - Unidade de Gastrenterologia e Hepatologia Pediátrica, Hospital Dona Estefânia, Área de Pediatria, Unidade Local de Saúde São José;
2 - Serviço de Pediatria, Hospital de Loures, Unidade Local de Saúde Loures-Odivelas; 3 - Serviço de Pediatria, Hospital de São Francisco Xavier, Unidade Local de Saúde Lisboa Ocidental
- Poster, XXXVI Reunião Anual da Sociedade Portuguesa de Gastrenterologia, Hepatologia e Nutrição Pediátrica, Porto, 14-15 de março de 2024
RESUMO:
Introdução e Objectivos: A utilização de ustecinumab (UST) na Doença Inflamatória Intestinal (DII) em idade pediátrica é off-label e existem poucos estudos sobre a sua eficácia e segurança. No adulto, está indicada na DII refratária à terapêutica convencional.
Objetivos: Caracterizar indicações, eficácia e efeitos secundários associados ao UST em crianças e adolescentes com DII.
Métodos: Estudo retrospetivo e descritivo de doentes em idade pediátrica, seguidos por DII e medicados com UST num Hospital nível III. Consultados os processos clínicos e analisadas variáveis clínicas, laboratoriais, endoscópicas e histológicas. Análise de dados: Microsoft Excel®.
Resultados: Incluídos 10 doentes: 6 do sexo feminino, 7 com Doença de Crohn (DC) e 3 com Colite Ulcerosa (CU), mediana de idade de diagnóstico aos 11 anos [min.2-máx.15]. Todos os doentes haviam sido medicados com pelo menos um biológico [1-3] pré-UST. Foram indicações para tratamento: ausência de resposta à terapêutica prévia (n=7) e reação adversa a anti-TNF (n=3). O tempo mediano entre o diagnóstico de DII e início de UST foi superior nos doentes com CU (46 meses [37-132]) versus 19 meses [9-79] na DC. Todos os doentes receberam dose inicial endovenosa 6 mg/Kg, seguida de administração subcutânea cada 4 ou 8 semanas. Evolução clínica: PUCAI mediano de 35 pré-UST, 0 aos 3 e 6 meses após o início do tratamento; PCDAI mediano de 12,5 pré-UST, 5 aos 3 meses e 17,5 aos 6 meses (pós-UST, 2/7 com PCDAI<10). 1/5 dos doentes apresentava calprotectina fecal negativa aos 12 meses. Um doente com DC descontinuou UST após 10 meses por ausência de resposta clínica. Verificaram-se intercorrências infeciosas sem necessidade de internamento em 3 casos. Não foram documentadas reações adversas.
Conclusão: A abordagem da DII refratária à terapêutica é difícil. Apesar do reduzido tamanho da amostra, a terapêutica com UST mostrou ter sido segura e, contrariamente ao expectável, foi mais eficaz em crianças com CU..